Державний експертний центр опублікував висновок з державної оцінки медичних технологій щодо лікарського засобу гільтеритиніб. За результатами ОМТ препарат рекомендовано включити до переліку лікарських засобів, які закуповують за державні кошти із застосуванням договорів керованого доступу (ДКД). Рішення стосується терапії дорослих пацієнтів з рецидивуючим або рефрактерним гострим мієлоїдним лейкозом і наявною мутацією FLT3. Деталі висновку доступні на сайті ДЕЦ за посиланням: https://surl.li/lecdrn.
Оприлюднено висновок ОМТ: рекомендовано гільтеритиніб за ДКД
За підсумками державної оцінки медичних технологій гільтеритиніб рекомендовано для включення до переліку лікарських засобів, що можуть закуповуватися за бюджетні кошти із застосуванням ДКД. Препарат показаний як монотерапія для дорослих з рецидивним або рефрактерним ГМЛ з мутацією FLT3 та розглядається як ефективна альтернатива хіміотерапії порятунку. Механізм дії полягає у пригніченні передачі сигналів через рецептор FLT3, що зупиняє проліферацію клітин із відповідною мутацією. За даними клінічних досліджень, терапія гільтеритинібом асоціюється зі зниженням ризику смерті на 36%. Більша частка пацієнтів досягає повної або часткової гематологічної ремісії – 34% проти 15,3% у групі salvage-хіміотерапії. Це потенційно підсилює можливість проведення трансплантації кісткового мозку, що залишається важливою опцією лікування.
Кому це потрібно: контекст ГМЛ та мутацій FLT3
Гострий мієлоїдний лейкоз – агресивне онкогематологічне захворювання, за якого патологічні мієлоїдні клітини швидко витісняють нормальні клітини кісткового мозку. В Україні щороку реєструють 3-4 випадки на 100 000 осіб, а у віковій групі до 75 років показник зростає до 150-200 випадків. Приблизно 25% пацієнтів мають мутації FLT3, що пов’язано з високим ризиком рецидиву та несприятливим прогнозом. ГМЛ належить до орфанних захворювань, тож потребує спеціалізованих і таргетних підходів до лікування.
Ключові факти щодо гільтеритинібу та показань:
- Монотерапія для дорослих із рецидивним або рефрактерним ГМЛ і мутацією FLT3.
- 36%-ве зниження ризику смерті у порівнянні з хіміотерапією порятунку за даними клінічних досліджень.
- 34% ремісій (повних або часткових) проти 15,3% у групі salvage-хіміотерапії.
- Потенційне сприяння подальшій трансплантації кісткового мозку.
Клінічні дані: у пацієнтів з мутацією FLT3 при лікуванні гільтеритинібом спостерігали 36%-ве зниження ризику смерті та 34% випадків повної або часткової ремісії проти 15,3% на хіміотерапії порятунку. Мутації FLT3 трапляються приблизно у 25% хворих.
Що це означає для пацієнтів і системи
Рекомендація ОМТ відчиняє шлях до закупівель гільтеритинібу за договорами керованого доступу – механізмом, який держава застосовує для окремих інноваційних терапій. У разі реалізації рішення це може розширити доступ дорослих пацієнтів із ГМЛ та мутацією FLT3 до таргетного лікування. Водночас трансплантація кісткового мозку залишається ключовим етапом для багатьох пацієнтів. Пацієнтам варто обговорити зі своїм лікарем наявність мутації FLT3 і можливі варіанти терапії. Офіційний висновок ОМТ доступний на сайті ДЕЦ: https://surl.li/lecdrn.
